科學(xué)研究表明，一種干細(xì)胞產(chǎn)品有望能夠治療多個(gè)適應(yīng)病癥。干細(xì)胞療法的神奇潛力將給人類疾病治療帶來(lái)無(wú)限的可能。

近日，美國(guó)頭腦風(fēng)暴公司計(jì)劃在美國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)干細(xì)胞治療先天性多發(fā)性硬化癥（MS）的II期臨床研究，以評(píng)估候選干細(xì)胞藥物的安全性和有效性。并且，他們已經(jīng)向美國(guó)FDA提交了臨床試驗(yàn)新藥申請(qǐng)（IND）申請(qǐng)。

值得注意的是，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中使用的候選干細(xì)胞藥物就是人們常?？吹降?/span>NurOwn（MSC-NTF細(xì)胞），而NurOwn治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)已經(jīng)進(jìn)行到了III期。

今年7月，NurOwn治療漸凍癥獲得了歐洲專利局的專利保護(hù)，今年8月，其III期臨床試驗(yàn)中期分析成功通過(guò)藥物安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)的審查，也就是說(shuō)無(wú)明顯安全問(wèn)題。一旦所有臨床試驗(yàn)評(píng)估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請(qǐng)。

如今，美國(guó)頭腦風(fēng)暴公司計(jì)劃快速啟動(dòng)這款干細(xì)胞藥物治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的II期臨床研究，以解決這類患者的需求。

NurOwn是一種自體干細(xì)胞療法，源自于患者自身間充質(zhì)干細(xì)胞，經(jīng)修飾后再回輸至患者體內(nèi)。（NurOwn®采用自體骨髓來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞，在體外利用分化培養(yǎng)基誘導(dǎo)定向分化為能分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF細(xì)胞。）

提交IND申請(qǐng)是這款干細(xì)胞藥物治療多發(fā)性硬化癥邁出的重要一步。隨著臨床試驗(yàn)的開(kāi)展，人們有希望看到它治療漸凍癥之外的神經(jīng)退行性疾病的潛力。

實(shí)際上，類似的“一藥多個(gè)適應(yīng)癥”的臨床研究例子還有很多。

例如，2016年日本批準(zhǔn)了治療移植物抗宿主病的干細(xì)胞藥物（商品名Temcell）上市，今年開(kāi)發(fā)商打算拓展這一干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥至大皰性表皮松解癥（EB），而不局限于當(dāng)前獲批的急性移植物抗宿主病。

再如，2012年在美國(guó)上市的針對(duì)I型粘多糖貯積癥的干細(xì)胞療法MultiStem®，如今正應(yīng)用于中風(fēng)和創(chuàng)傷性損傷等疾病的臨床研究中。今年4月，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心（UTHealth）與美國(guó)Athersys公司宣布開(kāi)展II期臨床試驗(yàn)以評(píng)估這款療法早期治療和預(yù)防嚴(yán)重創(chuàng)傷并發(fā)癥的安全性和有效性。事實(shí)上，美國(guó)Athersys公司早前就已經(jīng)表示，他們正在擴(kuò)大該干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥范圍，包括用于治療急性呼吸窘迫綜合征和創(chuàng)傷性損傷等。

由此可見(jiàn)，干細(xì)胞藥物的臨床應(yīng)用前景十分廣闊，未來(lái)更多疾病種類有望被干細(xì)胞藥物攻克。

結(jié)語(yǔ)

當(dāng)前臨床對(duì)干細(xì)胞療法的需求尚未得到滿足，已經(jīng)上市或者監(jiān)管部門正在受理的干細(xì)胞產(chǎn)品針對(duì)的疾病種類仍然十分有限。但隨著臨床研究對(duì)適應(yīng)癥的拓展日益增多，相信未來(lái)干細(xì)胞藥物的臨床應(yīng)用范圍以及市場(chǎng)將會(huì)更加龐大，受益的人也會(huì)更加多。

（來(lái)源于：博雅干細(xì)胞，作者Dr韋）